ARTHEx Biotech recibe la autorización de la FDA para iniciar el ensayo clínico de fase I-IIa ArthemiR™ con ATX-01 para la distrofia miotónica tipo 1 (DM1)

ARTHEx Biotech S.L., empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores a través de la modulación de microARN, ha anunciado que la FDA (la autoridad que regula los medicamentos en EE. UU.) ha autorizado el inicio del ensayo clínico de fase I-IIa ArthemiR™ con ATX-01 para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1).

ATX-01, un antimiR diseñado contra el microARN 23b (miR-23b), es el primer microARN terapéutico en investigación para la DM1 y el primer desarrollo de la cartera de productos de ARTHEx que entra en fase clínica. Se conoce la asociación del miR-23b con la regulación de la expresión de las proteínas MBNL implicadas en la patogénesis de DM1, un trastorno neuromuscular devastador y raro que, además de debilidad muscular, causa complicaciones diversas que incapacitan a las personas que lo padecen. Actualmente no existen tratamientos capaces de modificar el curso de esta enfermedad.

“Recibir la autorización de la FDA para iniciar nuestro primer estudio en personas, ArthemiR™, con ATX01 para la DM1 es un gran hito para ARTHEX y para los pacientes con DM1 y sus familias, las cuales necesitan contar con una opción terapéutica aprobada.” ha declarado la Dra. Judith Walker, directora médica ejecutiva de Arthex. “ATX-01 tiene un potencial significativo para ofrecer un beneficio terapéutico a los pacientes con DM1, basado en su mecanismo de acción dual que se dirige tanto al ARN mensajero tóxico de DMPK como a los niveles reducidos de proteína MBNL activa. Planeamos lanzar el estudio ArthemiR™ primero en los EE. UU., seguido de Canadá y Europa.”

El ensayo clínico ArthemiR™ es un estudio de fase I-IIa, controlado con placebo, doble ciego y de dosis escalada que se espera que incluya a participantes con distrofia miotónica tipo 1 (DM1) clásica. El objetivo principal es determinar la seguridad y tolerabilidad de dosis únicas y múltiples ascendentes de ATX-01 en participantes con DM1. ARTHEx también investigará el efecto de ATX-01 a nivel de la diana terapéutica muscular a través de biomarcadores incluyendo los niveles de MBNL y el índice de splicing. Además, los criterios de valoración clínicos del ensayo incluirán medidas relacionadas con la función muscular, los resultados reportados por los pacientes y las medidas de calidad de vida.

El Dr. Nicholas Johnson, catedrático, vicepresidente de investigación en el Departamento de Neurología de la Virginia Commonwealth University (EE. UU.) e investigador principal del ensayo clínico ArthemiR™, comentó: "Es emocionante ver la llegada de nuevos compuestos a los ensayos clínicos, especialmente compuestos con diferentes mecanismos de acción. Esto aumenta nuestra esperanza de que algún día tengamos tratamientos eficaces y seguros que modifiquen el curso de la enfermedad para esta afección multisistémica. Los pacientes están deseosos de nuevos ensayos, y estamos encantados de comenzar su inclusión en el estudio en los próximos meses".

Acerca de ATX-01

ATX-01 es un oligonucleótido antimiR diseñado para inhibir al microARN 23b (miR-23b), que se asocia con la regulación de la expresión de las proteínas MBNL implicadas en la patogénesis de la DM1. Se ha demostrado en líneas celulares de mioblastos DM1 humanos que ATX-01 tiene un mecanismo de acción único y dual que reduce el ARN mensajero tóxico de DMPK y aumenta los niveles de proteína MBNL. El ARN mensajero DMPK tóxico y los niveles reducidos de MBNL se han identificado como los fundamentos moleculares de la DM1. ATX-01 se evaluará próximamente en el ensayo clínico de fase I-IIa ArthemiR™ para el tratamiento de la DM1. ATX-01 ha recibido la designación de medicamento huérfano para DM1 por parte de las autoridades estadounidenses y europeas.

El descubrimiento de ATX-01 procede de la plataforma tecnológica de ARTHEx, que está diseñada para identificar y optimizar nuevos moduladores de microARN y garantizar su llegada a los tejidos diana, para tratar enfermedades en cuya patogénesis están involucrados los microARN. La sede de esta empresa spinoff de la Universitat de València se encuentra en el Parc Científic de la institución académica .

Acerca de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1)

La distrofia miotónica tipo es una enfermedad altamente incapacitante que padecen a más de un millón de personas en todo el mundo. La DM1 afecta los músculos y otros tejidos (causando problemas respiratorios, fatiga, hipersomnia, anomalías cardíacas, complicaciones gastrointestinales graves y deterioro cognitivo y conductual). Lo más común es que se manifieste durante la edad adulta (DM1 clásica), aunque la DM1 puede desarrollarse al nacer, de forma congénita, o durante la infancia. Aunque los signos y síntomas varían entre las personas que la padecen, lamentablemente, con la progresión de la enfermedad, los pacientes con DM1 experimentan una reducción en su capacidad para realizar las actividades rutinarias. Además, los pacientes tienen una esperanza de vida significativamente más corta y actualmente no existe un tratamiento aprobado que retrase la progresión de la enfermedad.

Acerca de ARTHEx Biotech

ARTHEx Biotech empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores a través de la modulación de microARN. El candidato a fármaco experimental de la empresa, ATX-01, está en proceso de evaluación para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), una enfermedad rara neuromuscular, en el ensayo clínico de Fase I-IIa ArthemiR™. ARTHEx trabaja, además, en el descubrimiento de fármacos a través de su plataforma tecnológica, para identificar y desarrollar moduladores de microARN para otros trastornos con altas necesidades médicas no cubiertas, incluidas enfermedades genéticas como DM1. La sede de esta empresa spin-off de la Universitat de València se encuentra en el Parc Científic de la institución académica.