Socios

Atlas Molecular Pharma (Derio), ha recibido la aprobación de la FDA para iniciar el desarrollo clínico de su primer candidato, ATL-001

Atlas Molecular Pharma (Derio), una compañía que se dedica a la identificación y desarrollo de nuevas chaperonas farmacológicas a través de una plataforma propietaria ha recibido la aprobación de la FDA para iniciar el desarrollo clínico de su primer candidato, ATL-001

inver
Corporativo

Atlas Molecular Pharma (Derio), una compañía que se dedica a la identificación y desarrollo de nuevas chaperonas farmacológicas a través de una plataforma propietaria ha recibido la aprobación de la FDA para iniciar el desarrollo clínico de su primer candidato, ATL-001.

ATL-001 es una molécula química de administración oral que estabiliza la encima UROIIIS, esta es clave en la patología conocida como porfiria eritropoeitica congénita (PEC). En los pacientes de PEC UROIIIS presenta mutaciones que desestabilizan la estructura de la misma y no es capaz de llevar a cabo su función de forma correcta, esto lleva a la acumulación de una serie de proteínas tóxicas que son las responsables de la enfermedad.

La compañía vio una mejora significativa del fenotipo de la patología in vivo cuando se administraba ATL-001 a través de la estabilización de UROIIIS.

La compañía solicitó el IND Application a la FDA durante los meses de verano, finalmente obtuvo una respuesta de la agencia favorable en septiembre.

Esto permitirá a Atlas iniciar el desarrollo clínico de la molécula en Estados Unidos. La compañía conducirá un estudio de fase I en voluntarios sanos para posteriormente, si no se observa toxicidad, realizar un fase II en pacientes.

Se trata de un hito relevante para la compañía, que tiene como objetivo final proveer de un tratamiento efectivo a aquellos pacientes que sufren esta enfermedad ultrarara y devastadora.