Atlas Molecular Pharma iniciará el tratamiento de los primeros pacientes en el ensayo de Fase 2 de ATL-001 para la Porfiria Eritropoyética Congénita
Atlas Molecular Pharma, compañía biotecnológica vasca dedicada al desarrollo de chaperonas farmacológicas para enfermedades raras, anuncia que los tres primeros pacientes incluidos en su ensayo clínico Fase 2 con ATL-001 iniciarán tratamiento el próximo mes de septiembre. Será la primera vez que el fármaco se administra a pacientes con Porfiria Eritropoyética Congénita (PEC), tras completar con éxito un ensayo Fase 1 de seguridad.
La Porfiria Eritropoyética Congénita (PEC), también conocida como enfermedad de Günther, es un trastorno genético ultra-raro, extremadamente grave e incapacitante, causado por un déficit de la enzima uroporfirinógeno III sintasa (UROIIIS), un componente clave de la vía de biosíntesis del grupo hemo. Los pacientes con PEC sufren síntomas graves y crónicos, entre ellos una extrema fotosensibilidad cutánea, anemia crónica y daño orgánico progresivo. Hasta la fecha, la PEC no cuenta con ningún tratamiento aprobado en el mercado.
ATL-001, desarrollado mediante la plataforma propia CHASSYS™ de Atlas Molecular Pharma, es una chaperona farmacológica diseñada para estabilizar la enzima UROIIIS defectuosa y restaurar su actividad, y es la primera opción terapéutica diseñada para abordar la causa subyacente de la enfermedad y no solo sus síntomas. El candidato cuenta con la designación de Medicamento Huérfano tanto de la FDA estadounidense como de la Comisión Europea.
En su ensayo de Fase 1, ATL-001 se evaluó en 40 voluntarios sanos y mostró un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad, confirmando los resultados preclínicos previos y allanando el camino para su evaluación en la población de pacientes objetivo.
El actual ensayo de Fase 2 supone un paso decisivo para la compañía: por primera vez, ATL-001 se probará directamente en pacientes que viven con PEC, una enfermedad para la que actualmente no existe ningún tratamiento aprobado. Los tres pacientes incluidos ya han completado los procedimientos de selección y un período de historia natural de 6 meses, y está previsto que inicien el tratamiento en septiembre. Según el protocolo del estudio, los pacientes recibirán una dosis de inducción menor durante las primeras 12 semanas de tratamiento, seguida de la dosis completa durante las 36 semanas siguientes. El estudio evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de ATL-001 en esta población de pacientes.
Atlas Molecular Pharma es una compañía biotecnológica spin-off de CIC bioGUNE, con sede en el Parque Científico y Tecnológico de Bizkaia. Está dedicada al desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades raras y ultra-raras, como la porfiria eritropoyética congénita, las enfermedades priónicas y la tirosinemia de tipo I. Su plataforma tecnológica incluye chaperonas farmacológicas de segunda generación. La compañía desarrolla sus programas mediante un modelo de innovación abierta, en colaboración con una red internacional de centros académicos, clínicos y compañías del sector.