Sofía Cabezudo (Fundación Científica AECC): “La innovación biotecnológica centrada en la oncología pediátrica está suponiendo un impulso decisivo en el abordaje de estas patologías”

El cáncer infantil incluye un gran número de enfermedades, con unas características particulares y con un comportamiento absolutamente diferente entre sí. En España se registran 1.500 casos nuevos de cáncer infantojuvenil al año: 1.100 entre 0-14 años y 400 en mayores de 14 años, y es una de las primeras causas de muerte en la infancia y la adolescencia. Gracias a los avances en investigación, el 84% logra superar la enfermedad, pero es importante mencionar que existen grandes diferencias entre unos tipos de cáncer y otros no teniendo todos buen pronóstico.  

“El cáncer infantil es una enfermedad especialmente compleja ya que no existe la posibilidad de prevenir como en el caso del cáncer en adultos. Por esto, es especialmente interesante el avance conseguido por el grupo liderado por el Dr. Isidro Sánchez (CIC-Salamanca) que ha identificado como aproximadamente un 5% de los niños y niñas que nacen con una predisposición genética a desarrollar una leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B)”, explica Sofía Cabezudo, gestor de proyectos senior de la Fundación Científica de la Asociación Española Contra el Cáncer, entidad socia de AseBio que entrevistamos con motivo del Día Internacional del Cáncer Infantil.

Cabezudo comienza la entrevista señalando que en los últimos años se han realizado importantes esfuerzos para avanzar en técnicas que permitan una detección temprana como, por ejemplo, la biopsia líquida. “Esto puede ser especialmente interesante por ejemplo en tumores cerebrales como los gliomas. Así, se pueden evitar pruebas más invasivas lo que mejora la calidad de vida del paciente”.

En este sentido, señala que “la innovación biotecnológica centrada en la oncología pediátrica está suponiendo un impulso decisivo en el abordaje de estas patologías a través de la medicina personalizada, terapias avanzadas, la aplicación de técnicas de vanguardia como CRISPR o células CAR-T, así como en la generación de modelos tumorales avanzados para poder seguir impulsando la investigación de calidad en esta área”. Destaca la creación de empresas biotech en los últimos años cuyo objetivo es mejorar los tratamientos actuales de cáncer infantil: “Por destacar alguna, OneChain, una spin off del Instituto de Investigación contra la Leucemia de la Fundación Josep Carreras liderada por Pablo Menéndez, centrada en aplicar la inmunoterapia con CAR-T para la leucemia linfoblástica aguda cortical, o Gate2Brain, una spin-off del IRB liderada por Meritxell Teixido, centrada en el desarrollo de péptidos lanzadera capaces de cruzar la barrera hematoencefálica y hacer llegar al cerebro moléculas terapéuticas que no pueden cruzar solas”.  

“Gracias a la innovación en el ámbito de la biotecnología, la investigación impulsa la medicina de precisión y permite personalizar los tratamientos de los niños y niñas con cáncer, logrando cada día salvar más vidas infantiles”. Sobre estas terapias recalca que no sólo están mejorando “significativamente la supervivencia y la calidad de vida de los niños con cáncer”, sino que además “reducen los efectos secundarios en comparación con tratamientos convencionales como la quimioterapia y la radioterapia.

Cabezudo pone el foco en la inmunoterapia como uno de los tratamientos revolucionarios en la forma de abordar el cáncer infantil “al potenciar el propio sistema inmunológico del paciente para atacar las células cancerosas”. Un ejemplo destacado es la terapia con células CAR-T a través de la que los linfocitos T del paciente se modifican genéticamente para reconocer y destruir células tumorales.

“Esta estrategia ha mostrado resultados prometedores en leucemias linfoblásticas agudas pediátricas. Otra línea de investigación es el desarrollo de fármacos que actúan sobre alteraciones genéticas específicas, y que ha abierto nuevas vías de tratamiento. Avances en radioterapia y, específicamente, la protonterapia, permite administrar dosis altas de radiación directamente en el tumor, reduciendo el daño a los tejidos sanos circundantes”. En nuestro país ya contamos con 17 unidades de investigación clínica temprana que admiten pacientes pediátricos. Una fotografía que ilustra con el caso de Emily Whitehead, la primera paciente pediátrica de la historia en recibir terapia CAR-T, que ya ha celebrado 10 años desde la cura de su leucemia.

‘Se está viviendo una revolución con los nuevos abordajes terapéuticos’

Los grandes avances en investigación de los últimos años están suponiendo una mejora en el diagnóstico temprano, en la determinación del estadio de la enfermedad, en el tratamiento y en la supervivencia en algunos tipos de cáncer infantil. “Se está viviendo una revolución con los nuevos abordajes terapéuticos, que están mejorando no solo la supervivencia sino también su calidad de vida. En este sentido, actualmente hay más de 600 ensayos clínicos nacionales, casi la mitad de ellos centrados en enfermedades raras y en el año 2022 fueron aprobados 26 ensayos clínicos de cáncer pediátrico en España. La investigación y la colaboración internacional son fundamentales para seguir desarrollando tratamientos más efectivos y menos tóxicos en el futuro”.

“Nuestra mejor herramienta para reducir su incidencia y mortalidad y mejorar la calidad de vida de los pacientes es la investigación. Desde la Fundación, estamos comprometidos en apoyar la investigación de vanguardia en los distintos tipos de tumores que están involucrados en el cáncer infantil, para mejorar su diagnóstico temprano, tratamientos más eficaces y menos lesivos, y en acelerar la llegada de los avances de investigación a la práctica clínica, apoyando ensayos clínicos y proyectos de transferencia tecnológica”, concluye.

La Asociación Española Contra el Cáncer trabaja para disminuir el impacto del cáncer infantil para los y las pacientes infantiles y sus familias desde un abordaje integral. A través de sus diferentes Sedes Provinciales ofrece asesoramiento, apoyo y acompañamiento tras su diagnóstico, durante el tratamiento y al finalizarlo, reforzando la asistencia psicosocial a nivel psicológico, nutricional y para la recuperación física. Las distintas Sedes ofrecen residencias durante la duración del tratamiento y revisiones, para los pacientes y sus familias, si ello requiere del desplazamiento de las personas afectadas de sus ciudades de origen.

En el año 2007 lanzaron una convocatoria específica para este tipo de cánceres convencidos de la importancia de impulsar una investigación innovadora en tumores infantiles. Desde entonces han financiado proyectos de alto impacto que están permitiendo mejorar la supervivencia y la calidad de vida de los pacientes pediátricos. Así, en la actualidad apoyan 42 proyectos por un importe de 11,5 millones de euros. Entre sus principales líneas estratégicas destaca el trabajo en redes nacionales e internacionales para el desarrollo de ensayos clínicos para promover la innovación a través de instrumentos que lleven los avances del laboratorio hasta el paciente y mejorando la humanización del cáncer para pacientes y familiares a través de las convocatorias Cátedras AECC.