Estudios preclínicos validan el potencial de ApTOLL para reducir la inflamación y regenerar la mielina en modelos de esclerosis múltiple
ApTOLL ha dado muestras de su potencial para frenar la progresión de la esclerosis múltiple (EM) en estudios preclínicos con animales.
ApTOLL, un aptámero first-in-class desarrollado por aptaTargets para antagonizar el Toll-like receptor 4 (TLR4), ha demostrado en estudios preclínicos en animales con esclerosis múltiple (EM) que ejerce un efecto terapéutico para frenar la progresión de la enfermedad. Los resultados de la investigación se han publicado en el British Journal of Pharmacology.
El equipo de investigación de aptaTargets en colaboración de los científicos del Instituto Cajal del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) han evaluado la eficacia y la seguridad del innovador tratamiento en diferentes modelos animales de EM.
Los resultados han mostrado que ApTOLL reduce la respuesta inflamatoria y la pérdida de mielina y, además, ejerce un efecto remielinizante, es decir, ayuda a regenerar la mielina. La mielina es una capa que protege los axones neuronales responsables de transportar los impulsos nerviosos. En el caso de la EM, el sistema inmunitario ataca a la mielina y las células que la producen, destruyéndola, afectando su producción y regeneración.
Las soluciones terapéuticas disponibles actualmente para tratar la EM están compuestas por inmunomoduladores, pero no hay fármacos remielinizantes.
“Los resultados de este estudio son muy prometedores y revelan un nuevo enfoque terapéutico para el tratamiento de enfermedades inflamatorias y desmielinizantes como la EM. La naturaleza molecular de ApTOLL genera no sólo un efecto antiinflamatorio, sino también citoprotector y remielinizante” explica la Dra. Macarena Hernández-Jiménez, directora científica de aptaTargets y co-directora del estudio junto con el Dr. Fernando de Castro (Instituto Cajal).
“El tratamiento con ApTOLL tuvo un impacto positivo en la sintomatología clínica de los ratones en los distintos modelos de esclerosis múltiple, lo que se asoció con una mejor conservación y restauración de mielina y oligodendrocitos en las lesiones de los animales. La restauración se corroboró en cultivos purificados de células precursoras de oligodendrocitos” detalla la Dra. Macarena Hernández-Jiménez.
El excelente perfil de seguridad demostrado por ApTOLL en animales y humanos (en ensayos clínicos en voluntarios sanos y pacientes de otras enfermedades como el ictus isquémico agudo) junto con los resultados de eficacia presentados en este trabajo, abre la puerta a diseñar un ensayo clínico en pacientes con esclerosis múltiple.
Se calcula que más de 1,8 millones de personas padecen esclerosis múltiple en todo el mundo. Es una enfermedad crónica degenerativa que afecta a funciones cognitivas, emocionales, motoras, sensoriales o visuales. Como informa la Organización Mundial de la Salud (OMS), los objetivos del tratamiento de la EM son reducir la frecuencia y la gravedad de las recaídas, retrasar el avance de la enfermedad, controlar los síntomas y mejorar la calidad de vida.
El artículo completo: ApTOLL: A new therapeutic aptamer for cytoprotection and (re)myelination after multiple sclerosis.