Miramoon Pharma recibe la designación de medicamento huérfano para MP-004
Se trata de un estatus especial que concede la FDA a los fármacos para tratar enfermedades raras o poco frecuentes.
La empresa Miramoon Pharma, que desarrolla terapias innovadoras, ha comunicado que la FDA ha concedido la designación de medicamento huérfano a MP-004, un nuevo compuesto para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP).
La RP es un conjunto de enfermedades oculares que provocan la pérdida gradual de la visión y ceguera. Afecta a una de cada 4.000 personas en el mundo y no existe tratamiento para la mayoría de los pacientes. El compuesto MP-004 de Miramoon es una pequeña molécula que regula la actividad de los canales de calcio RyR que se encuentran alterados en esta patología. Con ello, MP-004 busca evitar o frenar la degeneración de los fotorreceptores, las células que detectan la luz y posibilitan la visión.
La designación de medicamento huérfano es un estatus especial que concede la FDA a los fármacos para tratar enfermedades raras o poco frecuentes (que afectan a menos de 200.000 personas en EE.UU. La designación ofrece ciertos beneficios al patrocinador, como créditos fiscales, exclusividad de mercado y exención de tasas.
"Estamos encantados de recibir la designación de medicamento huérfano para MP-004. Esta designación refleja la necesidad médica no cubierta y el potencial de nuestro compuesto para marcar la diferencia para los pacientes con retinosis", dijo el Dr. Adolfo López de Munain, director médico y fundador de Miramoon Pharma. "Esperamos llevar MP-004 a ensayos clínicos y acercar esta terapia innovadora a los pacientes."
Miramoon Pharma está trabajando en el desarrollo de varios compuestos, de los cuales MP-004 es el primero. Los compuestos MP restauran la función de canales de calcio RyR que no funcionan correctamente. La compañía considera que este innovador método puede tener aplicaciones en una amplia variedad de indicaciones, incluyendo trastornos cardiacos, neurodegenerativos y musculares, donde la alteración de RyR es un factor clave. Miramoon Pharma está considerando oportunidades de licencia y colaboración para ampliar su portfolio y acelerar el desarrollo de sus candidatos.