NEZGLYAL® (leriglitazona) recibe la opinión positiva del CHMP para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral (cALD), una enfermedad neurodegenerativa rara

Minoryx Therapeutics y Neuraxpharm Group anuncian que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la autorización de comercialización, en circunstancias excepcionales, de NEZGLYAL® (leriglitazona) como tratamiento para pacientes varones con adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) de 2 a 12 años de edad con lesiones cerebrales sin captación de gadolinio. Se prevé la aprobación de la Comisión Europea a finales de septiembre de 2026. 

Esta opinión se basa en los resultados del estudio de Fase 2/3 NEXUS1 y en evidencia adicional procedente de la práctica clínica real obtenida a través de programas de uso compasivo. La adrenoleucodistrofia cerebral es una enfermedad debilitante caracterizada por lesiones cerebrales desmielinizantes que pueden progresar rápidamente, provocando un deterioro neurológico agudo y la muerte en un plazo de tres a cuatro años. Actualmente no existen tratamientos farmacológicos aprobados para la cALD en la Unión Europea. 

“La opinión favorable del CHMP supone la validación regulatoria, y nos complace enormemente poder ofrecer pronto una nueva opción terapéutica a los niños que padecen cALD. Quiero agradecer a los médicos, pacientes y sus familias, y a toda la comunidad de ALD, el enorme apoyo recibido a lo largo de estos años”, comenta Marc Martinell, CEO de Minoryx. “Seguiremos trabajando para la aprobación en Estados Unidos y la futura ampliación de la indicación en Europa, a medida que generamos nuevos datos en pacientes varones adultos con cALD con lesiones con captación de gadolinio, procedentes del ensayo CALYX2, actualmente en curso”. 

“La cALD es una enfermedad neurodegenerativa grave y esperamos poder ofrecer NEZGLYAL®, este tratamiento tan esperado, a los pacientes europeos tras la aprobación de la CE a finales de este año. Esto refleja el compromiso constante de Neuraxpharm de dar soluciones innovadoras a pacientes con enfermedades del SNC con importantes necesidades médicas no cubiertas. La colaboración entre Neuraxpharm y socios estratégicos como Minoryx a lo largo del proceso clínico y regulatorio, puede tener un impacto real en la comunidad de pacientes con enfermedades del SNC. Seguimos comprometidos con el apoyo a Minoryx para obtener la ampliación de la indicación europea en el futuro”, explica el Dr. Jörg Thomas Dierks, CEO de Neuraxpharm. 

Minoryx y Neuraxpharm firmaron un acuerdo de licencia, en virtud del cual, Neuraxpharm comercializará el producto en Europa tras la autorización de comercialización. El programa de desarrollo continúa avanzando con el ensayo CALYX de Fase 3 en curso en pacientes varones adultos con cALD con lesiones con captación de gadolinio, y el ensayo TREE3 de Fase 2a en pacientes pediátricos con síndrome de Rett, cuyos resultados se esperan para principios de 2028 y finales de 2026, respectivamente.