Rol de la RWE en la toma de decisiones de precio y reembolso a medicamentos en enfermedades raras en España

España es un mercado muy atractivo para las empresas farmacéuticas y biotecnológicas. Sin embargo, aproximadamente el 50% de los nuevos medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos no están reembolsados en nuestro país, siendo la falta de evidencia madura un factor clave que contribuye a las decisiones de precio y reembolso (P&R).

Los estudios de evidencia en vida real (RWE) son una herramienta prometedora para acelerar el acceso a medicamentos para enfermedades raras. A pesar de su importancia, actualmente en España los estudios RWE todavía no son ampliamente aceptados en las decisiones de P&R de medicamentos, limitando su uso como herramienta de apoyo en acuerdos basados en resultados.

• Los principales claves para el uso de la RWE en las decisiones de P&R en España: un compromiso de la administración pública para establecer el ámbito de uso y aplicación de la RWE
• Compromiso de las empresas farmacéuticas para publicar la evidencia generada.
• Transparencia en el proceso de toma de decisiones.
• Aplicación de tecnologías de IA adecuadas para recopilar datos de RWE de fuentes primarias.
• Definición de la gobernanza de los datos.
• Dialogo temprano entre pagadores y desarrolladores.
• Inclusión de los estudios de RWE acordados con las administraciones en los planes de generación de evidencia.

La RWE puede ayudar potencialmente a las empresas desarrolladoras a proporcionar a los pagadores españoles los datos adicionales que necesitan para aprobar nuevos medicamentos y a aplicar estrategias de precios innovadoras como las estrategias de precios "basadas en la incertidumbre" o "dinámicas". 

Más información, en el artículo “Support of Real-World Evidence in the Price and Reimbursement Decision-Making Process for Rare Diseases in Spain”.