Theriva Biologics anuncia la concesión por parte de la Comisión Europea de la designación de medicamento huérfano a VCN-01 para el tratamiento del retinoblastoma
Theriva Biologics (NYSE American: TOVX), (“Theriva” o la “Compañía”), una compañía en fase clínica que desarrolla terapias diseñadas para tratar el cáncer y enfermedades relacionadas en áreas de gran necesidad médica no cubierta, anunció hoy que, después del dictamen positivo del Comité de medicamentos huérfanos (COMP, en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la Comisión Europea ha adoptado la decisión de declarar como medicamento huérfano al candidato clínico VCN-01, para el tratamiento del retinoblastoma. La FDA ya había otorgado anteriormente la designación de medicamento huérfano y la designación de enfermedad pediátrica rara a VCN-01 para el tratamiento del retinoblastoma.
“Estamos encantados con la decisión de la Comisión Europea de conceder la designación de medicamento huérfano a VCN-01, lo que pone de relieve la urgente necesidad de nuevas opciones de tratamiento para el retinoblastoma”, afirmó Steven A. Shallcross, director ejecutivo de Theriva Biologics. “Anteriormente ya reportamos los resultados alentadores de un ensayo de fase 1 patrocinado por investigadores que evaluaba la seguridad y la actividad de VCN-01 intravítreo en pacientes pediátricos con retinoblastoma refractario, y estamos trabajando en estrecha colaboración con los principales médicos y agencias reguladoras de todo el mundo para perfeccionar nuestra estrategia clínica para VCN-01 como complemento a la quimioterapia en niños con esta difícil enfermedad”.
La EMA recomienda la designación de medicamento huérfano a aquellos productos destinados a tratar, prevenir o diagnosticar enfermedades potencialmente mortales o crónicamente debilitantes y, o bien la prevalencia de la enfermedad en la Unión Europea (UE) no supera el 5 por 10.000 o es poco probable que la comercialización del producto genere suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria para su desarrollo. Además, no debe existir ningún método de diagnóstico, prevención o tratamiento de la enfermedad autorizado o, si existe tal método, el medicamento debe ser de beneficio significativo para las personas afectadas por la enfermedad. La designación de medicamento huérfano está diseñada para proporcionar a los desarrolladores de medicamentos diversos beneficios para apoyar el desarrollo de terapias novedosas, incluyendo 10 años de exclusividad en el mercado una vez que reciben la autorización de comercialización en la UE, asistencia de protocolo, asistencia administrativa y de procedimiento y tarifas reducidas para actividades regulatorias.
Sobre el Retinoblastoma
El retinoblastoma es un tumor que se origina en la retina y es el tipo de cáncer ocular más común en niños. Se presenta en aproximadamente 1/14.000 - 1/18.000 recién nacidos y representa el 15% de los tumores en la población pediátrica de menos de 1 año. La edad promedio de los pacientes pediátricos en el momento del diagnóstico es de 2 años y rara vez se presenta en niños mayores de 6 años. En Europa, el retinoblastoma tiene una tasa de incidencia estimada de 1 por cada 13.844 recién nacidos (14,1 por millón de niños menores de 5 años) con aproximadamente 300 niños diagnosticados al año (Stacey et al. 2021). Preservar la vida y prevenir la pérdida de un ojo, la ceguera y otros efectos graves del tratamiento que reducen la expectativa de vida o la calidad de vida del paciente, sigue siendo un desafío. Además, los niños con retinoblastoma tienen más probabilidades de perder un ojo y morir de enfermedad metastásica en países de bajos recursos.
Sobre VCN-01
El VCN-01 es un adenovirus oncolítico de administración sistémica diseñado para replicarse de forma selectiva y agresiva dentro de las células tumorales y degradar el estroma tumoral que actúa como una importante barrera física e inmunosupresora para el tratamiento del cáncer. Este modo de acción único permite que el VCN-01 ejerza múltiples efectos antitumorales al (i) infectar y lisar selectivamente las células tumorales; (ii) mejorar el acceso y la perfusión de los productos de quimioterapia coadministrados; y (iii) aumentar la inmunogenicidad tumoral y exponer el tumor al sistema inmunológico del paciente y a los productos de inmunoterapia coadministrados. La administración sistémica permite que el VCN-01 ejerza sus acciones tanto en el tumor primario como en las metástasis. Hasta la fecha, el VCN-01 se ha administrado a más de 140 pacientes en ensayos clínicos de diferentes tipos de cáncer, incluidos el PDAC (en combinación con quimioterapia), carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello (con un inhibidor de puntos de control inmunológico), cáncer de ovario (con células CAR-T), cáncer colorrectal y retinoblastoma (mediante inyección intravítrea). Más información disponible sobre estos ensayos clínicos en Clinicaltrials.gov.