Caszyme e Integra Therapeutics firman un acuerdo de licencia para las novedosas nucleasas CRISPR Cas12l

 Caszyme (Vilnius, Lituania), empresa líder en el desarrollo y aplicación de la tecnología de edición genética CRISPR, e Integra Therapeutics (Barcelona, España), empresa líder en la creación de terapias avanzadas basadas en herramientas de escritura genética de última generación, anuncian hoy un acuerdo de licencia para el uso de las innovadoras nucleasas Cas12l de Caszyme para 
desarrollar terapias génicas y celulares más seguras y eficientes.

El acuerdo se ha dado a conocer en BIO Europe, el evento de referencia de partnering para la industria biomédica en Europa que se celebra esta semana en Estocolmo y reúne a más de 2.800 empresas de 60 países.

Según los términos del acuerdo, Integra Therapeutics incorporará el editor genómico Cas12l en su plataforma de escritura genética FiCAT 2.0 (Find and Cut-And-Transfer), tras el éxito de los estudios in vivo y ex vivo que han arrojado resultados muy positivos en términos de seguridad y funcionalidad en células humanas. Caszyme recibirá pagos por hitos de hasta 40 millones de euros, además de royalties por las ventas.

Cas12l es una familia única de nucleasas CRISPR, con un tamaño de efector de aproximadamente 850 aminoácidos, que destaca por su pequeño tamaño y versatilidad. A medida que la demanda de herramientas de edición genética sigue creciendo, estas nucleasas representan una solución prometedora porque combinan la eficacia con las ventajas prácticas de un tamaño reducido. Cas12l muestra una gran actividad en células humanas en múltiples objetivos. En comparación con otras nucleasas, Cas12l de Caszyme ofrece posibilidades de administración adicionales, especialmente cuando se combina con otros dominios efectores.

Las nucleasas descubiertas por Caszyme exhiben características diferentes de las nucleasas Cas9, que formaron la base del módulo find en FiCAT 1.0, ampliando sus aplicaciones potenciales en terapias avanzadas.

“El objetivo de Caszyme es permitir que las empresas terapéuticas desarrollen modalidades de edición genética novedosas, eficientes y asequibles. Esta colaboración con Integra Therapeutics es una alineación perfecta entre dos empresas europeas altamente innovadoras y, si tiene éxito, ayudará a llevar terapias avanzadas basadas en la edición genética al mercado” explica la Dra. Monika Paulė, CEO y cofundadora de Caszyme.

El Dr. Giedrius Gasiunas, director científico y cofundador de Caszyme, añade que “este partnership promoverá los objetivos científicos principales de Caszyme, que son desarrollar nucleasas Cas12l nuevas, más seguras y pequeñas que sean más compatibles con diversas tecnologías de administración como AAVs, ARNm and LNPs”.

Desde Integra Therapeutics, la Dra. Avencia Sánchez-Mejías, CEO y cofundadora, destaca que “este acuerdo con Caszyme reafirma la evolución constante de nuestra tecnología de escritura genética en fase preclínica regulatoria y también pone de manifiesto el éxito del proyecto transnacional financiado por la Comisión Europea que iniciamos en 2022, a través de Eurostars, como apoyo a las SMEs más innovadoras de Europa”. 

“La integración de las nucleasas de Caszyme en nuestra plataforma FiCAT 2.0 refuerza la misión de Integra Therapeutics de generar productos de terapia génica y celular de la más alta calidad para el tratamiento de una amplia variedad de enfermedades genéticas y oncológicas. FiCAT 2.0 se diferenciará en el mercado porque proporcionará una precisión y eficiencia mejoradas” explica el Dr. Marc Güell, CSO y cofundador de Integra Therapeutics.