La Comisión Europea concede la autorización de comercialización de leriglitazona, el primer tratamiento farmacológico aprobado para la adrenoleucodistrofia cerebral (cALD), una enfermedad neurodegenerativa rara
La aprobación se basa en los datos del estudio NEXUS y sigue al dictamen positivo del CHMP emitido en julio; el primer lanzamiento en Europa está previsto para finales de 2026.
Neuraxpharm Group y Minoryx Therapeutics, anuncian hoy que la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización de comercialización en circunstancias excepcionales para NEZGLYAL® (leriglitazona), un agonista selectivo de PPAR gamma administrado por vía oral y capaz de atravesar la barrera hematoencefálica, para el tratamiento de pacientes varones con adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) de entre 2 y 12 años de edad con lesiones cerebrales sin captación de gadolinio (Gd negativas).
La terapia es el primer tratamiento farmacológico aprobado para la cALD en la Unión Europea (UE). Esta aprobación se basa en los resultados del estudio de fase 2/3 NEXUS1 y en evidencia adicional procedente de la práctica clínica real obtenida a través de programas de uso compasivo.
Se espera que el primer lanzamiento europeo tenga lugar en Alemania antes de finales de año, mientras que se prevén lanzamientos adicionales en otros países europeos una vez concluyan los correspondientes procesos nacionales de reembolso.
“Con la cALD infantil, la neurodegeneración es irreversible, por lo que es importante detener la progresión de la enfermedad de forma temprana, idealmente antes de que aparezcan los síntomas. Hasta ahora, no existían opciones de tratamiento farmacológico para una intervención precoz, sino únicamente procedimientos invasivos, como el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH o HSCT por sus siglas en inglés), para pacientes con una enfermedad más avanzada, dependientes de la disponibilidad de un donante y que solo pueden aplicarse dentro de una ventana terapéutica muy limitada” declaró la Dra. A. García-Cazorla MD, PhD, Responsable de la Unidad de Enfermedades Neurometabólicas y del Laboratorio de Metabolismo Sináptico del Departamento de Neurología del Hospital Sant Joan de Déu, Barcelona.
“La cALD es una enfermedad neurodegenerativa de rápida progresión que afecta gravemente la vida de los pacientes y sus familias, poniendo de manifiesto la necesidad de tratamientos capaces de detener o ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida,” declare el Dr. Jörg Thomas Dierks, CEO de Neuraxpharm. “El anuncio de hoy refuerza el compromiso de Neuraxpharm con el avance de medicamentos dirigidos a enfermedades del sistema nervioso central (SNC) con importantes necesidades clínicas no cubiertas. Esperamos colaborar con las autoridades locales, la comunidad médica y las asociaciones de pacientes para poner NEZGLYAL® a disposición de los pacientes elegibles en toda la región lo antes posible.”
“Esta aprobación representa un hito importante para la comunidad de la cALD y reconoce años de investigación y de colaboración entre profesionales clínicos y organizaciones de pacientes. Estamos profundamente agradecidos por su apoyo continuo,” declaró Marc Martinell, CEO de Minoryx. “Nuestros esfuerzos de desarrollo continúan mientras seguimos generando nuevos datos con el objetivo de ampliar las indicaciones autorizadas en el ámbito de la X-ALD y otras enfermedades raras.”
La adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) es una enfermedad neurodegenerativa debilitante caracterizada por lesiones cerebrales desmielinizantes que pueden progresar rápidamente, provocando un deterioro neurológico agudo y la muerte en un plazo de tres a cuatro años. Afecta predominantemente al cerebro y constituye una forma agresiva de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), cuya incidencia se estima en aproximadamente 6-8 casos por cada 100,000 nacidos vivos.
La autorización de la Comisión Europea es válida en los 27 Estados miembros de la Unión Europea (UE), así como en Noruega, Islandia y Liechtenstein.
Minoryx y Neuraxpharm suscribieron un acuerdo de licencia en virtud del cual Neuraxpharm comercializará el producto en Europa tras la obtención de la autorización de comercialización.
El programa de desarrollo continúa, habiéndose completado ya el reclutamiento de pacientes en el ensayo de fase 3 CALYX2 en pacientes hombres adultos con cALD y lesiones con captación de gadolinio (Gd positivas), así como con la continuación del ensayo de fase 2a TREE3 en pacientes pediátricos con síndrome de Rett. Se espera disponer de los resultados a principios de 2028 y a finales de 2026, respectivamente.