#EntrevistaBIOSPAIN2023 | “Debe hacerse un esfuerzo global para que las terapias avanzadas sean cada vez más coste-efectivas con el objetivo de que lleguen a todos los pacientes”

Las terapias avanzadas son una nueva generación de medicamentos innovadores con un gran potencial terapéutico, ya que permiten tratar enfermedades degenerativas y genéticas, e incluso algunos tipos de cáncer que no pueden ser tratados mediante otro tipo de terapias. Estas terapias se basan en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (terapia tisular).

En concreto, la terapia génica se basa en la modificación genética de las células mediante el uso de vectores virales (como pueden ser retrovirus, adenovirus o lentivirus, entre otros) o no virales (como los liposomas o el ADN al desnudo). El transporte de los genes mediante el uso de vectores virales puede lograrse por medio de dos métodos: ex-vivo e in-vivo. Los vectores lentivirales se han utilizado más habitualmente para la administración ex-vivo y son ideales en los casos de patologías que afectan a tejidos con alto recambio celular, como la sangre. En estos casos las células que provocan la enfermedad se extraen para ser corregidas mediante manipulación genética en un entorno de laboratorio y se reintroducen en el paciente.

Sin embargo, en los últimos tiempos estamos asistiendo a una creciente tendencia del uso de vectores lentivirales in-vivo. Hablamos de terapias en las que son los propios vectores los que constituyen el fármaco. 

Una fotografía que será analizada al detalle en BIOSPAIN 2023 de la mano de VIVEbiotech, Bronze Sponsor. Su CEO, Gurutz Linazasoro, responde en esta entrevista a algunas de las principales cuestiones que plantea el uso de vectores lentivirales en terapias celulares y terapias con células modificadas genéticamente. 

AseBio. VIVEbiotech desarrolla y produce vectores lentivirales que se utilizan para el tratamiento de una amplia variedad de enfermedades. ¿Cuáles son vuestras líneas de trabajo?

Gurutz Linazasoro. En el momento actual nuestros vectores se están empleando para más de 40 proyectos con empresas con sede en Europa, Estados Unidos, Australia y Asia, y su principal objetivo es adaptarse a los requisitos propios del cliente desde una perspectiva técnica y de plazos. 

VIVEbiotech opera conforme a las normativas de la FDA y la EMA y está acreditada para fabricar vectores lentivirales que pueden ser administrados tanto ex-vivo como in-vivo. El 40% de los vectores se están empleándoles ex-vivo en terapias CART para inmunoncología y 20% en enfermedades raras. Cada vez producimos más vectores para terapias in vivo, siendo este porcentaje del 20% en la actualidad.

AseBio. Tal y como hemos visto, las terapias avanzadas se agrupan en terapias génicas (TG), celulares (TC) y tisulares (TT). ¿Cuáles son las principales diferencias entre cada uno de estos tres tipos?

Gurutz Linazasoro. Una TG consiste en la combinación de un gen y un vehículo que lo transporta que contiene una variante sana de un gen mutado que provoca la enfermedad o un gen que produce un efecto deseado en un órgano diana (p. ej, liberar una proteína o sustancia química deficitaria). En las TC se administran células sanas que sustituyan células destruidas por un proceso degenerativo celular o que tengan un potencial terapéutico por facilitar la liberación de moléculas beneficiosas. 

La TC empleada como inmunoterapia del cáncer es una combinación de TC y TG por utilizar células modificadas genéticamente. La TT es una forma de ingeniería celular con biomoléculas que ejercen diferentes acciones para simular el ambiente tisular en el que viven las células. 

AseBio. En el caso de la terapia génica hemos visto que existen dos métodos principales de utilización. ¿En qué consisten?

Gurutz Linazasoro. El transporte de los genes mediante el uso de vectores virales puede lograrse por medio de dos métodos: ex-vivo e in-vivo. Los vectores lentivirales se han utilizado clásicamente para la administración ex-vivo y son ideales en los casos de patologías que afectan a tejidos con alto recambio celular, como la sangre. En estos casos las células que provocan la enfermedad se extraen de la médula ósea o del torrente sanguíneo del paciente para ser corregidas mediante manipulación genética en un entorno de laboratorio y se reintroducen en el paciente.

En las TG in vivo, la terapia (combinación de gen sano más vector viral) se administra directamente en la sangre del paciente. Hablamos de terapias en las que son los propios vectores los que constituyen el fármaco. En los últimos tiempos estamos asistiendo a una creciente tendencia del uso de vectores lentivirales in-vivo. 

AseBio. Recientemente desde AseBio presentábamos el “Mapa de capacidades de terapias avanzadas de la industria biotecnológica” en España. ¿Qué fotografía observamos a nivel nacional en el desarrollo de estos innovadores medicamentos?

Gurutz Linazasoro. Me gustaría destacar tres datos sobre el ecosistema español de empresas biotecnológicas: 

• La gran mayoría somos PYMES.
• La transferencia al mercado es insuficiente.
• Faltan grandes empresas tractoras. 

De estos datos se desprenden algunos de los retos a los que nos enfrentamos:

• Necesidad de crecer para ser competitivos, lo que implica necesidad de inversión.
• Colaboración público-privada precoz, real y leal para acelerar los procesos de transferencia al mercado.
• Creación de cadenas de valor que suplan la carencia de grandes empresas tractoras como única vía para industrializar la biotecnología española.

AseBio. La inversión o la necesidad de colaboración público-privada son esenciales para el desarrollo de las terapias avanzadas. ¿Cuáles son los principales retos y/o barreras a las que se enfrentan?

Gurutz Linazasoro. Añadiría que una colaboración público-privada real y leal podría contribuir a lograr uno de los grandes retos que afrontan las TTAA en el mundo, como es su coste. Debe hacerse un esfuerzo global para que las TTAA sean cada vez más coste-efectivas con el objetivo de que lleguen a todos los pacientes sin amenazar la sostenibilidad de los sistemas públicos de Salud, pero reconociendo el enorme valor añadido que aportan las TTAA ya que curan enfermedades incurables. El gran esfuerzo económico que realizan las compañías biotecnológicas invirtiendo en innovación debe ser compensado.    

AseBio. Las terapias avanzadas abren a la puerta a la posible curación de patologías que, a día de hoy, carecen de tratamientos. En este sentido, ¿cuál es el horizonte que vislumbramos?

Gurutz Linazasoro. Las TTAA son ya el pilar más importante de la medicina personalizada y de precisión. Esto es especialmente cierto en el caso de la terapia génica que es el prototipo de medicina genética. La TTAA van a ser cada vez más sofisticadas, sus indicaciones son cada vez más variadas y para patologías cada vez más prevalentes y su indicación se establecerá cada vez en fases más precoces de muchas enfermedades. 

AseBio. ¿Qué espera VIVEbiotech de BIOSPAIN 2023?

Gurutz Linazasoro. BIOSPAIN es el magnífico escaparate de las empresas biotecnológicas. El programa de este año es muy atractivo por su contenido transversal en el que VIVEbiotech participará liderando un panel con partners de primer nivel internacional. Como en ediciones previas, el networking abrirá oportunidades de trabajo y colaboración a muchas compañías. 

El hecho de que esta edición se celebre en Barcelona es también un punto para destacar por la tradición farmacéutica de la ciudad. La industria farmacéutica moderna no puede obviar a la biotecnología ya que el futuro de la medicina es biotecnológico.