#EntrevistaBIOSPAIN2023 | “España se ha convertido en los últimos años en un referente mundial en ensayos clínicos”

España se consolida como uno de los líderes mundiales en investigación clínica. De acuerdo con los datos publicados por el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), coordinado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), España cerró 2022 con más de 900 ensayos clínicos en marcha. En los últimos años España ha escalado puestos entre los países europeos con mejores condiciones para el desarrollo de ensayos clínicos. 

La investigación que se realiza tanto en los centros de investigación como en las empresas biotecnológicas del área de salud se sustenta sobre bases prometedoras en términos de desarrollo de negocio como consecuencia del elevado nivel científico de los investigadores y emprendedores.

A pesar de la fotografía que observamos en la clínica y que España está bien posicionada también en el contexto internacional en investigación básica, se requiere un importante impulso en la traslación de ese conocimiento y superar las importantes barreras que existen para el desarrollo final de un tratamiento que, finalmente, reporte beneficios a los pacientes. 

Este escenario plantea, en paralelo, otros retos como la necesidad de fomentar la colaboración público-privada y sacar el máximo partido a la digitalización, desafíos bien conocidos para Farmaindustria, la Asociación Nacional Empresarial de la Industria Farmacéutica, y Bronze, Sponsor de BIOSPAIN 2023, evento de referencia internacional del sector biotecnológico. Sobre los retos que plantea la traslación del conocimiento científico en beneficios tangibles para los pacientes hablamos con Amelia Martín Uranga, directora de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria.

AseBio. ¿Qué fotografía, en términos de ensayos clínicos, observamos actualmente en España?

Amelia Martín Uranga. España autorizó el año pasado 924 ensayos clínicos con medicamentos, según el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), que coordina la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps). La cifra es superior a la registrada en 2018 y 2019, años anteriores a la pandemia en los que se autorizaron 800 y 833 estudios clínicos, respectivamente. El 86% de estos ensayos fueron impulsados por compañías farmacéuticas.

Otro dato de gran valor para nuestro país es el referido a las enfermedades raras, que acaparan ya el 25% de los ensayos clínicos realizados el año pasado, con un total de 230. Este dato ha ido evolucionando de manera importante en los últimos años, de manera que en 2018 fueron 73 los estudios destinados a probar medicamentos huérfanos y en 2019, 117. Las enfermedades raras son, pese a los avances, una importante área de desarrollo para la investigación biomédica, ya que sólo un 5% de estas patologías cuentan con un tratamiento disponible. 

Por otro lado, un total de 166 ensayos clínicos tuvieron como pacientes a niños o adolescentes. El área pediátrica es también una de las que más ha crecido en España en los últimos años, con una cifra de estudios al alza desde 2016, cuando se registraron 108 ensayos con fármacos pediátricos, un 35% menos que el año pasado. De hecho, desde Farmaindustria venimos trabajando en colaboración con la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (Reclip) y con el Hospital Sant Joan de Déu, un referente internacional en este ámbito.

AseBio. ¿Cuáles son las diferencias del ecosistema de investigación español respecto al de nuestros vecinos europeos?

Amelia Martín Uranga. España se ha convertido en los últimos años en un referente mundial en ensayos clínicos, gracias al compromiso de la industria farmacéutica que financia casi nueve de cada diez estudios que se ponen en marcha en nuestro país (86%) y al exitoso modelo de colaboración público-privada. Este modelo, en el que venimos trabajando desde hace años con autoridades y reguladores, centros de investigación y hospitales, profesionales sanitarios y pacientes, es el que ha marcado la gran diferencia con respecto al resto de países de nuestro entorno y el que os ha colocado como un referente mundial en investigación clínica.

También en España estamos bien posicionados en investigación básica, aunque, sin duda, sería necesaria mayor financiación para la ciencia. Donde tenemos más carencias -y aquí nuestros vecinos europeos son mejores- es en la superación del llamado valle de la muerte, que es la brecha entre el punto al que suelen llegar los proyectos desde el ámbito académico y el grado de madurez que normalmente requieren las compañías farmacéuticas. Aunque se están dando pasos en la buena dirección, aún nos queda mucho por mejorar.

España puede combinar su liderazgo español en investigación clínica y extenderlo a la preclínica y traslacional para convertirnos en un hub global de innovación biomédica y descubrimiento de nuevos fármacos, en un marco de colaboración público-privada ejemplar y apoyándose en distintos instrumentos como el PERTE Salud de Vanguardia.
 
El futuro de la innovación biomédica en España necesitará la creación de un verdadero ecosistema nacional para fomentar las biotechs y las plantas de producción de medicamentos biológicos y terapias avanzadas.

AseBio. ¿Cuál es el papel de la industria biofarmacéutica en el desarrollo de este ecosistema?

Amelia Martín Uranga. Como le decía, el 86% de los ensayos clínicos que se inician en este país están promovidos por la industria farmacéutica. Las compañías asentadas en España cuentan con la estructura, la experiencia, los resultados y la disposición adecuados para seguir creciendo y consolidar la posición de referencia de nuestro país. 

Pero quizá el dato más determinante para entender su papel en el ecosistema innovador es la inversión que realiza este sector en España en I+D: la industria farmacéutica innovadora asentada en nuestro país ha alcanzado su mayor nivel de inversión en investigación de toda la historia, según refleja la última Encuesta sobre Actividades de I+D que Farmaindustria realiza cada año entre sus asociados. En 2021 superó los 1.267 millones de euros, lo que supone un 9,2% más que el año anterior 2020. La apuesta constante de este sector por la inversión en I+D se refleja en que ya casi el 20% de toda la I+D industrial que se hace en nuestro país la desarrolla la industria farmacéutica. Esto supone más del 9% de la I+D llevada a cabo por la totalidad del sector empresarial de nuestro país, y el 6,1% de la investigación total de la economía española, teniendo en cuenta la pública y privada. 

El papel protagonista que desempeña nuestro sector en labores de investigación, esencial para el desarrollo del medicamento, es una oportunidad también para atraer inversión internacional al sistema sanitario, y por lo tanto al país, pero también una oportunidad para los pacientes y para el conjunto de la sociedad, puesto que la participación en un ensayo clínico puede ser la única alternativa para ciertos pacientes graves. En este sentido, me gustaría destacar que la partida dedicada a investigación clínica ha venido aumentando en los últimos años hasta los 789 millones de euros, el 60% del total de la inversión en I+D del sector en España. 

Sin duda, estamos ante un momento de oportunidad, como hemos planteado desde Farmaindustria al Gobierno en el Plan Estratégico de la Industria Farmacéutica, que lleva aparejados objetivos por parte del sector de una inversión global de más de 8.000 millones de euros en España en tres años. Por áreas, la investigación biomédica será la que acapare más de la mitad de este esfuerzo inversor —con 4.300 millones de euros— para afianzar el liderazgo de España en ensayos clínicos y potenciar la investigación traslacional y preclínica.

AseBio. ¿Cuáles son las principales barreras que encontramos a la hora de trasladar el conocimiento generado en beneficios tangibles para los pacientes?

Amelia Martín Uranga. Es cierto que aún existe un gran desafío en la transferencia de conocimiento en las fases tempranas de la investigación biomédica. Por lo tanto, es necesario que se incentiven las colaboraciones público-privadas focalizadas específicamente a cruzar el valle de la muerte. Se trataría de enfocar de una manera más precisa los fondos públicos, que de hecho existen, a disminuir de manera significativa el riesgo inherente a la investigación biomédica temprana.

Aquí me gustaría recordar que la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos, hasta que éstos llegan a los pacientes, supone un proceso largo, complejo y costoso. Porque se tarda entre 10 y 12 años en desarrollar y llevar al paciente un nuevo medicamento o vacuna; porque sólo uno de cada 10.000 compuestos investigados llega finalmente al mercado, y porque desarrollar un nuevo fármaco requiere una inversión media de 2.400 millones de euros.

Y también es importante traer a colación que de nada sirve el esfuerzo investigador de tantas y tantas personas, incluidos profesionales sanitarios y pacientes, y que luego éstos no puedan beneficiarse del uso de la innovación para mejorar la prestación sanitaria, en un caso, y sus vidas, en el otro. Con una reforma del procedimiento nacional de fijación de precio y financiación, mayor claridad en los criterios de financiación, un mecanismo de acceso temprano para las innovaciones y mecanismos de coordinación para garantizar equidad de acceso entre las comunidades autónomas y un marco de compra de medicamentos más ágil y eficiente, tenemos que lograr que los nuevos medicamentos lleguen cuanto antes a los pacientes que los necesitan.

AseBio. Farmaindustria tiene un programa cuenta con el programa Farma-Biotech. Una iniciativa que nacía hace 10 años y persigue impulsar la investigación biomédica en España. ¿Cómo lo hace?

Amelia Martín Uranga. El gran reto en la investigación de medicamentos está en detectar el conocimiento allá donde esté y asumir el elevado coste de desarrollar esa potencialidad, con un alto riesgo de fracaso. Farma-Biotech, que nació en 2011, contribuye a poner en contacto a equipos de investigación y pequeñas empresas que generan conocimiento con compañías farmacéuticas que, además de generar a su vez conocimiento, tienen experiencia, liderazgo y capacidad organizativa e inversora para tratar de demostrar que esa opción puede realmente convertirse en una solución terapéutica.

El interés de la industria farmacéutica por encontrar nuevos fármacos de origen biológico es creciente y precisa hacerlo manteniendo unos costes asumibles, lo que favorece el planteamiento de encontrar productos en desarrollo en centros de investigación o en pequeñas start-ups con los que poder alcanzar acuerdos de colaboración eficaces. De este modo se puede generar un beneficio económico para la compañía farmacéutica e igualmente para la empresa biotecnológica o el centro de investigación, que sin el impulso que le puede proporcionar tal acuerdo tendría enormes dificultades para llevar el proyecto hasta fases avanzadas de la investigación clínica.

Diez años después, se puede afirmar que la iniciativa va por el buen camino como puente para unir ambos mundos. Farma-Biotech ha analizado desde 2011 un total de 733 proyectos de investigación biomédica, de las cuales se han seleccionado un total de 139 proyectos. Han intervenido en las jornadas 51 empresas y 36 centros de investigación y hospitales, presentando los proyectos de investigación avanzada seleccionados por su potencial de innovación, así como 48 compañías farmacéuticas diferentes. En total, más de un centenar de agentes del sector público y privado.

AseBio. ¿Cómo ha evolucionado la investigación biomédica en España en esta última década?

Amelia Martín Uranga. Pues claramente ha sido una historia de éxito que nos ha permitido situarnos en el lugar destacado en el que estamos ahora, como le decía, gracias al modelo de colaboración público-privada. 

Lo hemos hecho bien en España, y debemos perseverar en la colaboración para adaptarnos al nuevo entorno europeo. El nuevo Reglamento europeo de Ensayos Clínicos, plenamente aplicable desde enero de 2022, armoniza y coordina a nivel europeo la evaluación de un ensayo y supone también un marco más competitivo. Si queremos seguir ganando terreno y consolidar nuestro liderazgo, debemos continuar mejorando las infraestructuras e incrementar los recursos dedicados a la investigación. Es un momento oportuno para ello y todos debemos trabajar como país para conseguirlo.

AseBio. ¿Qué espera Farmaindustria de BIOSPAIN 2023?

Amelia Martín Uranga. Esta edición de BIOSPAIN de Barcelona vuelve a ser una referencia para todo aquél que forme parte del sistema investigador tanto dentro de nuestras fronteras como fuera. En Farmaindustria estamos convencidos de que servirá para seguir dando pasos adelante y tendiendo puentes para dar ese salto que necesita la investigación biomédica en España. De hecho, impulsamos un coloquio el miércoles 27 de septiembre, a partir de las 17:30 horas, sobre la importancia de garantizar la transferencia de conocimiento. 

Abordar algunos de los cuellos de botella que rodean a la investigación preclínica y que ocasionan deficiencias de los sistemas públicos de investigación españoles para llevar el resultado de sus esfuerzos desde la investigación básica hasta un punto en que sea atractivo para la industria farmacéutica será uno de los objetivos de la mesa en la que participarán diferentes actores y se comentarán también iniciativas de éxito en el ámbito de la coloración público-privada en investigación preclínica. Invito a todos a no perdérsela.