Expertos y actores clave del sector analizan los retos para impulsar el avance en España de las terapias avanzadas y convertir la investigación en tratamientos accesibles
La falta de estrategia en el escalado, marcos regulatorios desalineados, estructuras de costes no alineadas con el valor y desigualdades en el acceso a los pacientes, entre las barreras identificadas.
Las terapias avanzadas (ATMPs), que incluyen la terapia génica, celular y la ingeniería de tejidos, están transformando de manera radical el abordaje de enfermedades graves y hasta ahora sin alternativas eficaces. Gracias a su capacidad para actuar directamente sobre las causas biológicas de las patologías, estas innovaciones abren la puerta a tratamientos potencialmente curativos, especialmente en ámbitos como las enfermedades raras, la oncología o las patologías pediátricas. Sin embargo, su enorme potencial viene acompañado de importantes desafíos en términos de desarrollo, fabricación, acceso y sostenibilidad, lo que sitúa a estas terapias en el centro del debate sobre el futuro de los sistemas sanitarios y la innovación biomédica.
En este contexto, el pasado 18 de marzo tuvo lugar en Madrid una reunión de alto nivel con actores clave del sector, entre los que se encontraba la Asociación Española de Bioempresas (AseBio), que reunió a expertos líderes en terapias avanzadas para reflexionar sobre el estado actual y la dirección futura de las terapias celulares y génicas. Esta sesión se celebró en un momento de transición—tras el cierre de un centro histórico de terapias avanzadas en España (Madrid Cell Therapy Technology Center)— y ha supuesto una oportunidad para alinear la hoja de ruta hacia la innovación y el acceso de los pacientes.
El sector enfrenta importantes desafíos críticos
El debate se centró en los desafíos críticos que enfrenta el sector, abarcando la fabricación, los marcos regulatorios, las estructuras de costes y el acceso equitativo. Los participantes coincidieron en que, aunque la fabricación suele percibirse como el principal cuello de botella, el problema más profundo reside en la industrialización y escalabilidad de los procesos. En particular, las terapias autólogas —emplean células del propio paciente— enfrentan limitaciones de capacidad que requieren enfoques de “scale-out”, mientras que las terapias alogénicas —utilizan células de un donante sano— demandan soluciones de “scale-up”. En ambos casos, se identificaron como esenciales los avances en ingeniería de procesos y automatización.
Un tema clave fue la desconexión entre el coste de producción y el precio final de las terapias. Los participantes destacaron que el precio no solo refleja la complejidad de la fabricación, sino también los sistemas de reembolso, los acuerdos basados en valor y las expectativas acumuladas a lo largo de la cadena de valor. Esta complejidad contribuye a importantes brechas de financiación, especialmente en enfermedades raras y en poblaciones pediátricas.
El encuentro fomentó además el debate sobre los marcos regulatorios y de desarrollo clínico. En este sentido, se subrayó que los modelos tradicionales de ensayos clínicos de fases I–III suelen ser poco adecuados para las terapias avanzadas y abogaron por enfoques más flexibles y adaptados a cada activo, incluyendo el uso de evidencia del mundo real y diseños innovadores de ensayos para la toma de decisiones. La resistencia a modelos clínicos más adaptativos, tanto por parte de profesionales como del marco regulatorio, fue señalada como una barrera adicional.
Las desigualdades en el acceso surgieron como una preocupación importante, ya que las terapias avanzadas están mayoritariamente concentradas en centros especializados. Se debatió la expansión de los modelos de administración —potencialmente mediante fabricación descentralizada o en hospitales— como vía para ampliar el acceso de los pacientes, aunque no exenta de retos en términos de estandarización y supervisión.
El grupo también exploró perspectivas internacionales, en particular modelos en China e India que permiten un desarrollo clínico rápido gracias a una mayor flexibilidad regulatoria y a ensayos iniciados por investigadores. Aunque estos enfoques ofrecen rapidez, los participantes subrayaron la importancia de mantener estándares rigurosos de seguridad y calidad al considerar su adaptación en Europa.
Una hoja de ruta para el avance de las terapias avanzadas
En este contexto, los participantes alcanzaron un consenso claro en torno a cuatro desafíos principales que condicionan el desarrollo de las terapias avanzadas. Por un lado, señalaron la existencia de modelos de fabricación que no están escalados adecuadamente. A ello se suma la necesidad de adaptación apropiada de los marcos regulatorios a las nuevas modalidades terapéuticas. Asimismo, destacaron la presencia de estructuras de costes insostenibles junto con modelos de financiación fragmentados. Finalmente, subrayaron la persistencia de desigualdades en el acceso de los pacientes.
Ante estos retos, definieron una serie de acciones prioritarias orientadas a impulsar el avance del sector. En primer lugar, propusieron promover la innovación en procesos adecuada a la escala para mejorar la eficiencia en la fabricación, tanto en modelos autólogos como “off-the-shelf”. Además, consideraron necesario impulsar el diálogo regulatorio, incorporando vías flexibles y adaptadas a cada activo. Del mismo modo, plantearon fomentar la colaboración público-privada, evitando burocracia y barreras legales para alinear y acelerar el acceso. Por último, destacaron la importancia de generar confianza entre los actores para habilitar nuevos modelos de negocio y financiación.
En línea con estas propuestas, se identificaron también diversas iniciativas de seguimiento concretas. Entre ellas, se incluye la contribución de los distintos actores al desarrollo de marcos eficaces para colaboraciones público-privadas, así como la necesidad de influir y fomentar la comunicación con las autoridades regulatorias para definir vías de aprobación más ágiles. Igualmente, se planteó la puesta en marcha de un plan urgente para abordar las limitaciones y cuellos de botella en la fabricación hospitalaria, facilitando así el acceso de los pacientes. A esto se suma el análisis de las ventajas y riesgos de modelos internacionales con el objetivo de avanzar hacia un enfoque más ágil en la situación actual de España. Finalmente, se propuso redefinir las estrategias de relación con inversores, evitando prioridades a corto plazo y adaptándolas al valor a largo plazo de la inversión en medicamentos de terapias avanzadas.
Como siguiente paso, los participantes propusieron convocar un nuevo Afterwork en Terapias Avanzadas centrado en el “diseño de acciones”, contando con la presencia de todos los actores ( investigadores, reguladores, inversores junto con actores clave en el sector biotecnológico e industrial), con el objetivo de transformar estas conclusiones en una hoja de ruta con medidas concretas. La reunión puso de manifiesto la importancia de la colaboración abierta para abordar desafíos sistémicos, y los participantes manifestaron un firme apoyo a la continuidad de estos foros como motor de avance en la provisión de terapias avanzadas a pacientes con necesidades no cubiertas.
Desde AseBio, trabajamos para impulsar y mejorar el ecosistema del desarrollo de estas terapias, conscientes de que España se sitúa en la quinta posición mundial en número de publicaciones científicas en el ámbito de la terapia celular respecto al PIB, por delante de países como Corea del Sur, Reino Unido o Italia, y lidera el número de ensayos clínicos en el mundo, aunque la mayoría de ellos se encuentra en estadios muy iniciales. Ahora tenemos la oportunidad de convertir el conocimiento y la investigación generada en hospitales y centros de investigación españoles en tratamientos industriales que lleguen al mayor número de pacientes. Por ello, queremos impulsar la colaboración y la transferencia, asegurando que se convierta en una prioridad dentro de las políticas e instrumentos que promueven el desarrollo de las terapias avanzadas en España, y encuentros como el que ocupa estas líneas, son fundamentales para avanzar en la consecución de estas metas.