Gate2brain logra la designación de medicamento huérfano de la FDA para g2b-002
En 2025, la FDA de EE. UU. ha otorgado a G2B-002 la designación de medicamento huérfano, reforzando el respaldo regulatorio a esta innovadora terapia contra tumores cerebrales pediátricos.
Gate2Brain, biotecnológica con sede en Barcelona innovadora en sistemas de administración de fármacos a través de barreras biológicas, anuncia que su candidato principal, G2B-002, ha recibido la designación de medicamento huérfano (ODD) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Esta concesión se suma a la otorgada por la EMA a finales de 2024 y destaca el gran potencial de G2B-002 para el tratamiento de tumores cerebrales raros y agresivos en pacientes pediátricos y adultos.
G2B-002 está diseñado para combatir el glioma pontino intrínseco difuso (DIPG) y el glioblastoma pediátrico (pGBM), dos de los tumores cerebrales pediátricos más letales y con escasas opciones terapéuticas. A través de la tecnología basada en péptidos patentada de Gate2Brain, G2B-002 optimiza el transporte y penetración del fármaco a través de la barrera hematoencefálica, incrementando su eficacia y minimizando los efectos secundarios sistémicos.
Gracias a esta designación de la FDA, G2B-002 se beneficiará de un respaldo regulatorio reforzado y un impulso estratégico que facilitará su transición de la fase preclínica avanzada a los ensayos clínicos.
«La designación de medicamento huérfano por parte de la EMA y la FDA refuerza nuestra confianza en el potencial de G2B-002 para cubrir necesidades críticas en oncología pediátrica» afirma Meritxell Teixidó, CEO y CSO de Gate2Brain. «Este doble reconocimiento nos acerca un paso más a los ensayos clínicos y, en última instancia, a ofrecer una nueva esperanza a los pacientes jóvenes y a sus familias».
Fundada en 2020 como una spin-off del IRB Barcelona, la Universidad de Barcelona y el Hospital Pediátrico Sant Joan de Déu, Gate2Brain mantiene su propósito de transformar el panorama terapéutico de los tumores cerebrales pediátricos mediante soluciones innovadoras en la administración de fármacos.
La compañía ha contado con el respaldo de instituciones como Fundación Botín (Mind the Gap), Banco Sabadell (BStartup Health), CDTI (Neotec, Multipaís), el Consejo Europeo de Innovación (EIC Accelerator), Startup Capital de ACCIÓ y CaixaResearch Consolidate de la “Fundació la Caixa”.