Juan Bueren compartirá en BIOSPAIN 2026 las claves para convertir la investigación en terapias génicas que cambian vidas

Hablar de terapia génica y celular en España y Europa es hablar de Juan Bueren. Investigador de referencia en el ámbito de las terapias avanzadas y las enfermedades raras, el profesor Bueren ha desarrollado una trayectoria clave en el impulso de la innovación biomédica, combinando investigación, liderazgo institucional y transferencia de conocimiento. Actualmente dirige la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT y del CIBER de Enfermedades Raras, además de coordinar la Unidad Mixta de Terapias Avanzadas del CIEMAT y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz. Su experiencia también incluye la presidencia de la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular y de la European Society for Gene and Cell Therapy, consolidándole como una de las voces más influyentes del ecosistema biotecnológico.

Juan Bueren será uno de los keynote speakers de BIOSPAIN 2026, que se celebrará en Bilbao del 29 de septiembre al 1 de octubre, el principal evento biotecnológico del sur de Europa. Con motivo de su participación, conversamos con él sobre la evolución de las terapias avanzadas, los retos del ecosistema biotech y las oportunidades que marcarán el futuro de la innovación en salud.

Tras décadas dedicado a la investigación en terapias avanzadas, Juan Bueren ha sido testigo —y protagonista— de algunos de los hitos que han transformado la terapia génica de una promesa científica en una realidad clínica. Entre ellos destaca la reciente aprobación por parte de la FDA del primer medicamento de terapia génica diseñado en España, en particular para pacientes con una inmunodeficiencia congénita (deficiencia de adhesión leucocitaria de tipo I), y los ensayos clínicos desarrollados primero en España posteriormente también en EEUU y el Reino Unido para el tratamiento de pacientes con anemia de Fanconi, una enfermedad rara caracterizada por el fallo progresivo de la médula ósea y que, hasta entonces, tenía como principal alternativa terapéutica el trasplante de médula ósea de un donante sano.

Tras más de dos décadas de trabajo en el laboratorio desarrollando modelos preclínicos y nuevos vectores de terapia génica, un consorcio de investigadores y clínicos españoles puso en marcha un ensayo pionero basado en un vector lentiviral desarrollado en el propio país. El proyecto permitió corregir genéticamente las células madre de los pacientes y reintroducirlas sin necesidad de recurrir a tratamientos de quimioterapia. Los resultados marcaron un antes y un después para esta enfermedad.

“Fue muy emocionante ver cómo, poco a poco, las células corregidas iban predominando sobre las no corregidas”, recuerda Bueren. Una década después, algunos de los pacientes tratados presentan la totalidad de sus células madre corregidas, con una recuperación funcional de la médula ósea. Un resultado que contribuyó a cambiar la percepción internacional sobre las posibilidades de la terapia génica en esta patología.

La experiencia acumulada durante estos años también le ha permitido conocer de primera mano los desafíos que implica trasladar una innovación biomédica desde el laboratorio hasta el paciente. Para Bueren, uno de los principales retos sigue siendo la complejidad de todo el proceso de desarrollo y transferencia, así como los elevados costes asociados a la puesta en marcha de ensayos clínicos y a la fabricación de los vectores necesarios para estas terapias.

Aun así, considera que España cuenta con fortalezas diferenciales. Destaca, entre ellas, la existencia de una red colaborativa de terapias avanzadas, el apoyo a la investigación clínica independiente y la estrecha conexión entre investigadores, clínicos y especialistas en enfermedades raras, factores que han permitido impulsar proyectos pioneros en este ámbito.

De cara al futuro, Bueren está convencido de que la eficacia de la terapia génica ya no está en cuestión para determinadas enfermedades raras. Su principal valor añadido, explica, es su potencial curativo: tratamientos concebidos para corregir la causa de la enfermedad de forma duradera, e incluso permanente. Sin embargo, advierte de que el gran desafío de los próximos años será conseguir que estas terapias sean económicamente sostenibles.

“Un único tratamiento debe curar al paciente de por vida. Esa es su gran ventaja. El mayor inconveniente es que, tal y como están concebidas hoy, estas terapias tienen un coste tan elevado que resultan difíciles de sostener para los sistemas públicos de salud”, señala. Por ello, considera prioritario desarrollar nuevas estrategias que mantengan los niveles de eficacia y seguridad, pero reduzcan significativamente los costes de producción y desarrollo.

Precisamente sobre ese recorrido —desde la investigación básica hasta la llegada de nuevas terapias al mercado— versará buena parte de su intervención como keynote speaker en BIOSPAIN 2026. Bueren compartirá la experiencia acumulada durante años de investigación traslacional, un proceso que ha permitido avanzar desde los primeros estudios de prueba de concepto hasta ensayos clínicos pioneros y la transferencia de tecnologías a la industria farmacéutica.

Su trayectoria culminó recientemente con un nuevo hito: la autorización de comercialización del primer producto de terapia génica iniciado y desarrollado en España, fruto de una colaboración internacional con la compañía Rocket Pharma. Un ejemplo de cómo la colaboración entre investigación pública, hospitales, financiadores e industria puede convertir el conocimiento científico en soluciones reales para los pacientes. Una experiencia que, sin duda, aportará una visión única a los asistentes de BIOSPAIN 2026.