ORYZON presentará datos clínicos positivos actualizados de iadademstat en neoplasias hematológicas en ASH 2026

Oryzon Genomics S.A., compañía biofarmacéutica de fase clínica y líder global en epigenética, ha anunciado hoy datos clínicos positivos actualizados de ensayos clínicos en fases tempranas de su inhibidor selectivo de LSD1, iadademstat, en leucemia mieloide aguda (LMA) y neoplasias mieloproliferativas. Los resultados se presentarán en sesiones de pósteres durante la 68ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), que se celebrará del 12 al 15 de diciembre de 2026 en Nueva Orleans, Luisiana. 

“Nos complace volver a ASH para compartir nuevos y positivos datos clínicos de iadademstat con la comunidad de oncohematología”, ha comentado Carlos Buesa, CEO de Oryzon. “Contamos ya con un creciente volumen de evidencia clínica que respalda la muy prometedora eficacia de iadademstat en combinación con el tratamiento estándar en LMA, incluso en poblaciones de pacientes que responden mal a los tratamientos actuales, junto con un perfil de seguridad manejable. En particular, los datos de ALICE-2 respaldan sólidamente la tolerabilidad de la combinación, proporcionan una justificación clara para la selección de la dosis para el desarrollo posterior y muestran una eficacia muy alentadora. En conjunto, estos resultados constituyen un sólido conjunto de evidencias que respalda el avance hacia el ensayo clínico de Fase III ALICE-3 previsto en pacientes con LMA de nuevo diagnóstico”. 

“Los resultados en LMA y los datos iniciales en neoplasias mieloproliferativas (NMP) representan avances complementarios en la comprensión del potencial terapéutico de iadademstat”, ha comentado Ana Limon, Vicepresidenta Sénior de Desarrollo Clínico en Oncología de Oryzon. “ALICE-2 está contribuyendo a orientar nuestra próxima etapa de desarrollo clínico en LMA, mientras que los resultados preliminares en NMP abren una nueva vía de investigación. Aunque estos datos en NMP son todavía iniciales, sientan las bases para profundizar en su evaluación clínica.” 
 

Detalle de las presentaciones: 

Título: Estudio de Fase Ib de la triple combinación de iadademstat con azacitidina y venetoclax en pacientes con leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico
Nº publicación: 1634
Nombre de la sesión: 616. Leucemias mieloides agudas: fármacos y terapias celulares en investigación: Póster I 
Día y hora de la presentación: 12 de diciembre de 2026, de 17:30 a 19:30 h (hora local) 
Sala: MCCNO - Hall F 

A la fecha de corte de datos de julio de 2026 del ensayo clínico ALICE-2 (NCT06357182), la triple combinación de iadademstat, azacitidina y venetoclax continuó mostrando un perfil de seguridad manejable y una eficacia prometedora en pacientes con leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico (LMA-ND), con elevadas tasas de remisión, respuestas rápidas, una recuperación hematológica aceptable y datos iniciales de supervivencia alentadores. Entre los 19 pacientes evaluables para eficacia, la tasa de respuesta global (ORR) fue del 95%, incluyendo una tasa de remisión completa compuesta (CRc) del 84% y una tasa de remisión completa (CR) del 74%. Tras una mediana de seguimiento de 8 meses, la supervivencia global (SG) a los 12 meses fue del 76%, sin haberse alcanzado todavía la mediana de SG. En los pacientes con enfermedad de riesgo intermedio o adverso según la clasificación ELN2022, las tasas de SG a los 12 meses fueron del 100% y del 74%, respectivamente, sin haberse alcanzado la mediana de SG. El 82% de los pacientes incluidos en el estudio presentaba riesgo adverso según ELN2022. Durante el congreso se presentarán datos actualizados que incluirán pacientes adicionales y resultados de respuesta con un seguimiento más prolongado. 

Título: La combinación de iadademstat con gilteritinib es un tratamiento seguro y eficaz en la leucemia mieloide aguda con mutación FLT3 en recaída o refractaria: resultados topline del ensayo FRIDA 
Nº publicación: 1628 
Nombre de la sesión: 616. Leucemias mieloides agudas: fármacos y terapias celulares en investigación: Póster I 
Día y hora de la presentación: 12 de diciembre de 2026, de 17:30 a 19:30 h (hora local) 
Sala: MCCNO - Hall F 

La combinación de iadademstat y gilteritinib evaluada en el ensayo clínico de Fase Ib FRIDA (NCT05546580) mostró un perfil de seguridad manejable, similar al del tratamiento estándar. En una población de pacientes con LMA con mutación FLT3 de alto riesgo, ampliamente pretratados y refractarios, la combinación alcanzó una elevada tasa de remisión completa compuesta del 67% y una tasa de supervivencia a los 12 meses del 31% a la dosis recomendada para Fase II (RP2D). En el congreso se presentarán datos adicionales. 

Título: Resultados intermedios de un estudio de Fase II de ASTX727 con o sin iadademstat en pacientes con neoplasias mieloproliferativas en fase acelerada/blástica
Nº publicación: 5532 
Nombre de la sesión: 634. Síndromes mieloproliferativos: aspectos clínicos y epidemiológicos: Póster III 
Día y hora de la presentación: 14 de diciembre de 2026, de 18:00 a 20:00 h (hora local) 
Sala: MCCNO - Hall F 

Resultados iniciales del estudio (NCT06661915), basados en los datos disponibles a la fecha de corte de envió del abstract a ASH 2026, mostraron que la combinación de iadademstat y ASTX727 fue bien tolerada, sin observarse toxicidades limitantes de dosis (DLT). El 50% de los pacientes tratados con la combinación alcanzó una respuesta parcial de leucemia aguda (ALR-P) como mejor respuesta. El ensayo continúa en la fase de escalado de dosis, y se explorarán cohortes con niveles de dosis más elevados de iadademstat para orientar la selección de la dosis recomendada de iadademstat para Fase II para la parte aleatorizada del estudio.

Los abstracts están disponibles online en la web de ASH 2026.